MAINZ, Deutschland, 28. August 2026 – BioNTech SE (Nasdaq: BNTX, „BioNTech“) gab heute bekannt, die klinische Phase-2-Studie (BNT122-01; NCT04486378) mit Autogene Cevumeran (BNT122/RO7198457), einem individualisierten mRNA-Krebsimmuntherapie-Kandidaten, der bei Patientinnen und Patienten mit zirkulierender Tumor-DNA („ctDNA“)-positivem, chirurgisch entferntem Darmkrebs (colorectal cancer, „CRC“) im Stadium II (hohes Risiko) oder Stadium III evaluiert wird, zu beenden. Autogene Cevumeran wird gemeinsam von BioNTech und Genentech, einem Mitglied der Roche-Gruppe, entwickelt. Die Entscheidung, die klinische Studie zu beenden, wurde in Abstimmung mit Genentech getroffen.
Die Entscheidung folgt einer neuen Empfehlung des unabhängigen Data Safety Monitoring Boards („DSMB“), das für die Überprüfung der Sicherheit und Integrität der Studie verantwortlich ist. Wie zuvor berichtet, wurde im Oktober 2025 ein vordefinierter Schwellenwert erreicht, der eine Zwischenanalyse zur Einschätzung der Erfolgsaussichten (futility boundary) der Studie ausgelöst hat. Zu diesem Zeitpunkt kam das DSMB zu dem Schluss, dass die Daten nicht ausreichend ausgereift waren, um belastbare Aussagen zur Wirksamkeit zu treffen, und dass die Nachbeobachtungszeit nicht ausreichte, um den primären Endpunkt der Studie zu bewerten. Da keine Sicherheitsbedenken bestanden und das DSMB keine Einwände erhob, entschied BioNTech, die Studie gemäß Studienprotokoll fortzusetzen.
In seiner jüngsten Prüfung der verfügbaren Daten stellte das DSMB ein numerisches Ungleichgewicht beim Gesamtüberleben zwischen den beiden Behandlungsarmen in dieser spezifischen Patientenpopulation fest und merkte an, dass eine weitere Fortführung der Studie das Wirksamkeitssignal voraussichtlich nicht verändern würde. Das DSMB empfahl daher, die Behandlung der Patientinnen und Patienten im Rahmen der klinischen Studie einzustellen und diese zu beenden. Vom DSMB wurden keine neuen Sicherheitssignale im Zusammenhang mit Autogene Cevumeran festgestellt. BioNTech hat die Prüfärztinnen und Prüfärzte sowie die zuständigen Zulassungsbehörden entsprechend informiert.
Die klinische Studie BNT122-01 sollte evaluieren, ob ein individualisierter mRNA-Krebsimmuntherapie-Kandidat als Monotherapie, d.h. ohne begleitende Behandlung mit einem Checkpoint-Inhibitor, im Vergleich zum derzeitigen Behandlungsstandard der kontrollierten Beobachtung (watchful waiting), dazu beitragen kann, ein Wiederauftreten der Erkrankung in dieser Hochrisikopopulation zu verhindern. Darmkrebs ist eine biologisch komplexe Erkrankung und zählt zu den immunologisch „kalten“ Tumorarten. Diese sprechen erfahrungsgemäß weitgehend nicht auf Immuntherapien an und sind mit einem hohen Risiko verbunden, dass die Erkrankung erneut auftritt und sich in andere Körperregionen ausbreitet. Damit besteht ein erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf.
„Wir treffen jede einzelne Entscheidung zu klinischen Studien mit größter Sorgfalt, wobei die Patientinnen und Patienten stets höchste Priorität haben“, sagte Prof. Dr. Özlem Türeci, Mitgründerin und Chief Medical Officer von BioNTech. „Auch wenn dieses Signal nicht unseren angestrebten Zielen für mRNA als Monotherapie bei Darmkrebs entspricht, liefern die Daten wissenschaftliche Erkenntnisse zu den Herausforderungen bei der Behandlung von Tumoren, die historisch schlecht auf Immuntherapien ansprechen und durch eine immunsuppressive Tumormikroumgebung geprägt sind. mRNA ist weiterhin eine zentrale Säule unserer Onkologie-Strategie und unserer innovativen Kombinationsansätze. Die Erkenntnisse aus dieser Studie werden die weitere Entwicklung von mRNA-Krebsimmuntherapie-Kandidaten unterstützen. Unser besonderer Dank gilt den Patientinnen und Patienten, ihren Familien sowie den Prüfärztinnen und Prüfärzten und Studienteams, deren Beteiligung diese wichtige Forschung ermöglicht hat.“
BioNTech wird die Studiendaten im Rahmen des üblichen Vorgehens umfassend analysieren. Ziel ist es, Erkenntnisse für die Auswahl der Patientenpopulation sowie für die klinische Entwicklungsstrategie potenzieller weiterer mRNA-Krebsimmuntherapie-Kandidaten zu gewinnen. Die Studienergebnisse werden zu gegebener Zeit mit der wissenschaftlichen und medizinischen Fachwelt geteilt.
Die klinische Phase-2-Studie IMcode003 (NCT05968326), in der Autogene Cevumeran in Kombination mit Checkpoint-Inhibition und Chemotherapie in der adjuvanten Behandlung von Bauchspeicheldrüsenkrebs (pancreatic ductal adenocarcinoma, „PDAC“) evaluiert wird, ist nicht betroffen und wird wie geplant fortgeführt.
