Klinische Studien für neue Produktkandidaten
Als forschendes Unternehmen ist es unser Ziel, Wissenschaft in hochmoderne Therapien umzusetzen. Mit unserer Arbeit von heute möchten wir die Therapien von morgen entwickeln und so das Leben der Menschen in der Zukunft verbessern. Klinische Studien sind ein entscheidender Bestandteil, um innovative Therapien zu entwickeln und diese der Öffentlichkeit zugänglich zu machen. Hierbei werden unter streng kontrollierten Bedingungen die Sicherheit und Wirksamkeit von Prüfpräparaten am Menschen getestet. Das erklärte Ziel unserer Forschung ist es, Lebensqualität zu verbessern, Lebenszeit zu verlängern und hoffentlich auch Leben zu retten.
Klinische Studien von BioNTech
Wir evaluieren derzeit mehr als 25 Produktkandidaten in den Bereichen Krebs und Infektionskrankheiten in klinischen Studien.
Studiendesign
Klinische Studien sind ein entscheidender Bestandteil im Prozess der Medikamentenentwicklung. Es handelt sich um Forschungsstudien mit menschlichen Freiwilligen, die durchgeführt werden, um zu evaluieren, ob eine neue Therapie, ein Impfstoff oder ein Medizinprodukt sicher und wirksam für die Anwendung am Menschen ist. Sie können auch durchgeführt werden, um eine neue Art der Anwendung einer bereits existierenden Therapie zu testen oder um eine Kombination verschiedener Medikamente oder Wirkstoffe für eine bestimmte Krankheit zu evaluieren.
Da klinische Studien an Menschen erfolgen, werden sie sorgfältig geplant, umfassend überprüft und müssen vor ihrem Beginn von den zuständigen regulatorischen Behörden genehmigt werden, ebenso wie von unabhängigen Ethikkommissionen (IECs) oder Prüfungsausschüssen (IRBs). Klinische Studien können an mehreren Standorten, wie zum Beispiel Krankenhäusern oder Kliniken, und in unterschiedlichen Regionen innerhalb eines Landes sowie in mehreren Ländern durchgeführt werden. Geografische Standorte spielen bei der Durchführung unserer klinischen Studien eine wichtige Rolle. Sie helfen dabei, sicherzustellen, dass die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer repräsentativ für die Bevölkerungsgruppe sind, die von der Behandlung profitieren soll.
Bevor ein neuer Wirkstoffkandidat zugelassen werden kann, muss er einen strikten Prozess in der klinischen Entwicklung mit mehreren Phasen durchlaufen.
Klinische Studienphasen
Die Entwicklung neuer Therapien ist ein umfassender und streng strukturierter Forschungsprozess, der in mehreren Schritten, sogenannten „Phasen“, durchgeführt wird. Jede Phase wurde entworfen, um bestimmte Fragestellungen zum Prüfpräparat zu beantworten und gleichzeitig die höchstmögliche Sicherheit der Teilnehmerinnen und Teilnehmer zu gewährleisten. Die Studiendesigns können in den einzelnen Phasen sehr unterschiedlich sein. Dies hängt davon ab, ob es sich um Produktkandidaten handelt, die präventiv vor einer Krankheit schützen (z. B. prophylaktische Impfungen gegen Grippe) oder als therapeutische Behandlung eingesetzt werden sollen, nachdem die Erkrankung aufgetreten ist (z. B. Krebs). Dies beeinflusst auch, ob gesunde Personen oder Patientinnen und Patienten an der Studie teilnehmen.
Präklinik
Bevor ein neues Medikament in klinischen Studien an Menschen angewandt werden kann, müssen potenzielle Kandidaten von Forschungsteams im Labor getestet werden. Die „präklinische Phase“ beinhaltet zahlreiche Laboruntersuchungen, die durchgeführt werden, um die potenzielle Sicherheit und Wirksamkeit der neuen Therapie für die Testung an Menschen zu evaluieren.
Phase 1
Klinische Phase-1-Studien werden in der Regel an einer kleinen Anzahl an Personen, bis zu ein paar Dutzend Menschen pro Behandlung, durchgeführt. Das Hauptziel dieser Phase ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Produktkandidaten und die Bestimmung der höchsten anwendbaren Dosis. Ein nachgelagertes Ziel ist, zu untersuchen, welche Wirkung der Produktkandidat auf den Körper hat und was mit dem Produktkandidaten nach seiner Verabreichung geschieht. Nach der Verabreichung des Produktkandidaten werden die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer streng auf mögliche Nebenwirkungen überwacht. Wenn der Produktkandidat ein initial vorteilhaftes Sicherheitsprofil aufweist, kann er in die Phase 2 der klinischen Studie übergehen.
Handelt es sich um eine Placebo-kontrollierte Studie, können sowohl die behandelnde Ärztin bzw. der Arzt als auch die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer verblindet sein, was als Doppelblindstudie bezeichnet wird. Dies bedeutet, dass weder die behandelnde Ärztin bzw. der Arzt noch die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer wissen, welche Behandlung sie erhalten. Bei einigen Phase-1-Studien dürfen nur die Studienteilnehmenden verblindet sein. Durch die Verblindung kann die Wirkung der Behandlung im Vergleich zum Placebo besser beurteilt werden.
Phase 2
Klinische Phase-2-Studien dienen der Untersuchung der Sicherheit und Verträglichkeit des Produktkandidaten in einer größeren Personengruppe (in der Regel bis zu 100 Personen pro Behandlung). Sie evaluieren zudem erste Anzeichen für die Wirksamkeit des Produktkandidaten in der Zielpopulation. Es können mehrere Phase-2-Studien durchgeführt werden, um den Produktkandidaten in unterschiedlichen Patientengruppen oder Krankheitsindikationen zu untersuchen. Handelt es sich um eine Placebo-kontrollierte Studie, kann die Phase-2-Studie für die behandelnde Ärztin bzw. den Arzt sowie die teilnehmenden Personen verblindet sein. Bei Indikationen im Bereich Onkologie können die Phase-2-Studien „open-label“ sein. Dies bedeutet, dass sowohl die behandelnde Ärztin bzw. der Arzt als auch die Studienteilnehmenden wissen, welche Behandlung sie erhalten. In einigen Fällen werden die Studienteilnehmerinnen und -teilnehmer randomisiert, das heißt sie werden nach dem Zufallsprinzip verschiedenen Behandlungsgruppen zugewiesen. Diese Randomisierung verringert mögliche Verfälschungen beim Vergleich der Wirkung verschiedener Behandlungen.
Phase-2-Studien helfen bei der Festlegung der Behandlungsschemata des Produktkandidaten (Dosis, Dosierungshäufigkeit und Dauer der Verabreichung) für die Phase-3-Studien, in denen die Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats nachgewiesen werden soll.
Phase 3
Klinische Phase-3-Studien werden in einer großen Patientenkohorte (bis zu mehreren hundert oder tausend Personen) und in unterschiedlichen Regionen und Ländern durchgeführt. So soll zuverlässig bestätigt werden, ob ein Produktkandidat sicher und für verschiedene spezifische Patientenpopulationen, die er adressieren soll, gut verträglich ist. Weiterhin werden zusätzliche Daten zur Wirksamkeit und jeglichen möglichen Nebenwirkungen des Wirkstoffkandidaten erhoben. Da diese Studien in der Regel eine sehr viel größere Anzahl von Studienteilnehmerinnen und -teilnehmern und sehr viel längere Beobachtungszeiträume haben, zeigen sie mit einer höheren Wahrscheinlichkeit mögliche langfristige oder seltene Nebenwirkungen. In den meisten Fällen wird in den Phase-3-Studien der Produktkandidat mit der derzeitigen Standardbehandlung verglichen, sofern diese verfügbar ist. Einige Phase-3-Studien untersuchen den Produktkandidaten auch in Kombination mit anderen bereits zugelassenen Therapien. Die Informationen aus Phase-3-Studien bilden in der Regel die Grundlage für die Beantragung der Marktzulassung.
Phase 4
Klinische Phase-4-Studien werden durchgeführt, nachdem das Prüfpräparat von den regulatorischen Behörden zugelassen wurde. Diese Studien evaluieren fortlaufend die Sicherheit und Wirksamkeit des neuen Medikaments zusammen mit dessen langfristigen Effekten unter realen Bedingungen. Sie können je nach Medikament über mehrere Jahre hinweg durchgeführt werden und umfassen üblicherweise eine große Anzahl von Teilnehmerinnen und Teilnehmern.
Klinische Studien mit kombinierten Phasen
Bei der Entwicklung von Therapien gegen Krebs können klinische Studien auch schon zu Beginn in Patientinnen und Patienten durchgeführt werden. Man spricht hierbei von einer kombinierten klinischen Phase-1- und Phase-2-Studie, der sog. Phase-1/2-Studie. Dies ist möglich, wenn der Produktkandidat und der medizinische Bedarf bestimmten Kriterien entsprechen. Diese Form der klinischen Studie evaluiert gleichzeitig die Sicherheit sowie erste Anzeichen der Wirksamkeit des Kandidaten. Klinische Studien mit kombinierten Phasen, sowohl Phase 1/2, als auch Phase 2/3, können auch in anderen Krankheitsindikationen oder in der Impfstoffentwicklung durchgeführt werden, wenn sie von den regulatorischen Behörden genehmigt werden.
Häufig verwendete Begriffe in einer klinischen Studie
Jede klinische Studie folgt streng definierten Protokollen und untersucht genau festgelegte klinische Endpunkte. Für weitere Informationen über die Terminologie lesen Sie auch:
